新华社华盛顿2月8日电(记者周舟)在美国进行的一项临床试验显示,经过体外多次基因编辑的免疫细胞可在癌症患者体内存活数月,表明这种方法未来有望用于抗癌和治疗其他疾病。


近日发表在美国《科学》杂志上的这项研究显示,美国宾夕法尼亚大学的研究人员使用CRISPR/Cas9等方法多次编辑了从3名癌症患者血液中提取的免疫细胞,并将这些细胞注回患者体内。这些细胞在患者体内存活可达9个月。此前公开数据显示,这类细胞通常在体内生存不会超过一周。这也是美国首个基因编辑疗法的人体临床测试。
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与常规的药物/治疗方案相比,基因治疗能从源头上解决疾病的发生,故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势,如血友病等。在安全性上,基因治疗仍属于新兴技术,人们对基因和疾病的认知还有很多盲区,且基因更改后通常难以逆转,潜在风险较大;而传统的药物治疗大多已经经历了几十年甚至上百年的发展和使用,风险相对可控,因此我们认为未来常规药物仍然是疾病治疗的首选方案,基因治疗更多地是作为常规治疗方案的补充,为那些常规治疗方案无效或疗效不佳的疾病的患者提供新的选择。


根据给药方式的不同,基因治疗可分为“体内”治疗和“离体”治疗两大类。“体内”基因治疗的操作流程相对简单,大致可分为3个步骤:(1)利用基因工程的方法将正常基因插入到病毒载体的DNA上;(2)将重组后的病毒DNA体外包装产生具有感染能力的完整工程病毒;(3)把重组后的病毒直接注入病人体内,病毒感染病变细胞并将正常基因带到靶细胞中,实现疾病的治疗。“离体”基因治疗可分为6个步骤:(1)将正常基因插入到病毒载体的DNA上;(2)将重组后的病毒DNA体外包装产生具有感染能力的完整工程病毒;(3)获取病人的体细胞,如造血干细胞等,体外培养扩增;(4)用重组后的病毒感染获取的病人细胞,病毒把正常基因导入靶细胞中;(5)对携带正常基因的重组细胞体外培养扩增;(6)将携带正常基因的重组细胞回输到病人体内,实现疾病的治疗。


相对于传统的药物和治疗方案,基因治疗尚属新兴的治疗技术,技术更迭速度较快,难以实现全方位的监管。因此这几十年来,国内外监管部门也根据基因治疗技术的发展,不断出台相关的政策,力求从技术安全、伦理等方面对行业进行规范。


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