科技日报北京3月8日电 （记者刘霞）一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力，具有里程碑意义。

行行查，行业研究数据库： www.hanghangcha.com

基因治疗是指用正常的基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因，也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。与常规的药物/治疗方案相比，基因治疗能从源头上解决疾病的发生，故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势，如血友病等。在安全性上，基因治疗仍属于新兴技术，人们对基因和疾病的认知还有很多盲区，且基因更改后通常难以逆转，潜在风险较大；而传统的药物治疗大多已经经历了几十年甚至上百年的发展和使用，风险相对可控。

从适应症分布上来看，国内外基因治疗临床试验的适应症结构分布较为相近，略有差异，主要表现为国内针对肿瘤、血液疾病、免疫系统疾病的基因治疗临床试验（即血液肿瘤）的占比要高于国外，导致这个现象的原因主要是这些疾病的治疗在国外发展相对较快，可借鉴的技术方案和临床治疗经验更多，因此作为跟随者，国内企业的产品也大多聚焦于这几个适应症上。此外，肿瘤治疗的市场空间远大于一般的遗传疾病，这也是现在国内企业大批进入肿瘤基因治疗行业的重要驱动因素。

相对于传统的药物和治疗方案，基因治疗尚属新兴的治疗技术，技术更迭速度较快，难以实现全方位的监管。因此这几十年来，国内外监管部门也根据基因治疗技术的发展，不断出台相关的政策，力求从技术安全、伦理等方面对行业进行规范。

行行查，行业研究数据库： www.hanghangcha.com

手机访问“行行查”小程序更方便